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山西快乐十分开奖电子: 美國新型神藥 有望治療2000余種遺傳性

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瀏覽 次【字號 】 發布時間:2012-7-4 打印本頁
美國研究人員表示,他們正在開發一種突破性的神奇新藥,可以治療包括杜興肌營養不良癥及數種類型的囊腫性纖維化在內的2000余種遺傳性疾病。 

    如果臨床實驗進展順利,該藥有望在三年內問市。該實驗結果發表在4月23日的英國《自然》科學雜志。 

    杜興肌營養不良癥在每3500個男子中有1例發生,是一種性聯隱性遺傳病,也是兒童期最常見的肌肉萎縮癥?;加懈貌〉畝?,在學齡前就可能行走不便,在7至12歲之間,差不多所有的患者將失去行走能力。大約在20多歲,他們都將因為心臟和肺的肌肉衰竭而死亡。杜興肌營養不良癥主要是因為患者的肌肉細胞不能正常產生一種被稱之為抗肌萎縮蛋白,而導致患者全身肌肉無力。由于是性聯隱性遺傳,所以只有男性才會帶有病癥。通常帶有一個不正?;虻吶圓換岵≈?,但會有50%%的幾率,將變異基因遺傳給兒子。 

    人體在DNA上所貯存的遺傳信息是由腺嘌呤(A)、鳥嘌呤(G)、胸腺嘧啶(T)、胞嘧啶(C)四個遺傳密碼組成。經過RNA轉錄和剪接后,由尿嘧啶(U)代替胸腺嘧啶(T)。RNA在翻譯蛋白質時,以三個遺傳密碼組成一個基因閱讀框。如果遺傳密碼缺失或重復,將導致缺失段下游的閱讀框全部打亂,合成無用的蛋白質。如果遺傳密碼沒有缺失,而是某一個遺傳密碼改變,形成UAA、UAG和UGA停止碼,也將使翻譯蛋白質的過程過早停止??蒲Ъ彝撇?,包括杜興肌營養不良癥在內的多種人類遺傳性疾病,是由于基因的無義突變所導致。 

    由美國賓夕法尼亞大學斯威尼博士領導的研究小組,從800萬種分子中篩選出一種名叫PTC-124毒性較小的新藥,其作用與慶大霉素相似,可以防止核糖體識別錯誤的停止碼,繼續合成功能蛋白,但與慶大霉素不同的是,PTC-124不影響正常的停止碼,所以安全性大大提高。小鼠實驗表明,該藥具有提高抗肌萎縮蛋白水平,恢復肌肉功能的作用。 

    斯威尼博士表示,這種新療法有助于治療那些由基因無義突變所導致的各種不同的遺傳性疾病。肌肉萎縮協會的負責人瑪麗塔則認為,該研究結果十分令人振奮。從長期的角度來看,該藥有望成為杜興肌營養不良癥的治療手段。

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